A Magyar Izomdisztrófia Társaság hivatalos honlapja.
Új FSHD gyógyszer a láthatáron
hátha ebből lesz is valami
Utoljára frissítve: 2019. május 06.
Fulcrum megszerezte egy potenciális FSHD gyógyszer jogát Fulcrum Therapeutics bejelentette, hogy globális jogot szerzett a losmapimod elnevezésű hatóanyag fejlesztésére és piacra dobására. A hatóanyag az FSHD kezelésére szolgál, Fulcrum még idén elindítja a biztonságosságot és hatásosságot vizsgáló 2.fázisú kísérleteket. A hatóanyagot eredetileg a GlaxoSmithKline fejlesztette ki más indikációra, és már a biztonságosságát humán kísérletekben igazolták is. Fulcrum preklinikai kísérletekkel igazolta, hogy a losmapimod képes a DUX4 gén abnormális aktivitását csökkenteni. A génkifejeződés az FSHD alapvető oka. Ez a gén a magzati fejlődés során kikapcsol, de egy mutáció az FSHD-s betegekben bekapcsolva tartja, és így izomsejteket mérgező fehérje keletkezik. A 2 fázisú klinikai kísérlethez Európából és az USA-ból is toboroznak betegeket. “Losmapimod lehet az első jóváhagyott kezelés FSHD-s páciensek számára” „hiszünk abban, hogy a losmapimod képes csökkenteni, vagy megállítani az izomgyengülés folyamatát és így a pácienseknek jelentősen javítani fogja az életminőségét” jelentette ki Fulcrum elnök vezérigazgatója Losmapimod (GW856553X) egy olyan hatóanyag, amely szelektíven blokkol különböző enzimeket, melyek mediátorként működnek közre akut gyulladás és sejtsérülés folyamatában. A hatóanyagot GSK kardiovaszkuláris és légzési betegségekre vizsgálta Fulcrum akkor vált érdekeltté a hatóanyag megszerzésében, amikor kiderült, hogy sejtkultúrűákban a hatóanyag kikapcsolja a DUX4 gént. A hatóanyag, visszaállította az egészséges izom jellegzetességeit, míg az új izom kifejlődését érintetlenül hagyta “ Igyekezni fogunk a hatóanyagot minél gyorsabban átvinni a klinikai kísérletek fázisain „ áll a nyilatkozatban.
Cimkék:
  Izomdisztrófia - Facioscapulohumeralis (FSH/FSHD)
 
Várjuk jelentkezését
 
© Magyar Izomdisztrófia Társaság, 2009, minden jog fenntartva.