A Magyar Izomdisztrófia Társaság hivatalos honlapja.
FSHD- több ezer új potenciális molekula Facio Therapies portfoliójában
Facio Therapies BV 2014-ben alapított holland gyógyszerkutató cég, az egyetlen, amely kizárólag azFSHD terápiáját kutatja. A jelen bejelentés új potenciális molekula szériáról szól. (nem hivatalos, kivonatos fordítás)
Utoljára frissítve: 2019. április 02.
Facio Therapies a múlt hónapban bejelentette, hogy nagymértékben megnövelte a DX 4 gén elnyomására potenciálisan szóbajöhető komponenseket tartalmazó portfolióját. Alapos válogatás után Facio több mint 100 új, kémiailag különböző kis molekulát talált, amelyek FSHD által érintett izomsejt kultúrákban a DUX 4 fehérje termelődését elnyomták. Facio az egyetlen olyan cég, amely az FSHD okát célzóm kémiailag eltérő kis méretű molekulákat tartalmazó portfolióval rendelkezik. Az FSHD-t a vázizomzatot érintő DUX4 fehérje szükségtelen termelődése okozza. A DUX4 olyan sejtszintű eseményeket indít el, amelyek FSHD tünetekben nyilvánulnak meg. Az FHSD-ban érintett páciensek olyan genetikai hibával rendelkeznek, amely a DUX 4 szabályozó mechanizmusát érintik, amely által a fehérje termelődése megakadályozható lenne. Facio célja az, hogy a DUX4 természetes elnyomó mechanizmusát visszaállítsa, amennyire csak lehetséges. . Facio 2018-ban 34000 potenciális hatóanyagot detektált, ma a hatóanyagok számát 60000-re növelte. Míg az első hatóanyag széria 5000 olyan hatóanyagot is tartalmazott, amelyeket már más betegség esetében vizsgáltak, az új hatóanyag széria csak új hatóanyagokat tartalmaz. Az új hatóanyagok mindegyike teljesíti azt az alapvető kritériumot, hogy – hatóanyag koncentrációtól függően – elnyomja a DUX 4 fehérje termelődését, de érintetlenül hagyja az izomsejt formációt. A következő lépésben a molekulák további szogorú teszteken esnek át. Míg a már meglévő,más betegségek esetében is használatos hatóanyagok új célra való hasznosítása iránt növekvő érdeklődés mutatkozik, mivel a már bevizsgált hatóanyagok hasznosítása új gyógyszerként más betegségre lerövidítheti a gyógyszerré válás útját, a kutatások egyetlen olyan hatóanyagot sem találtak a már hasznosított hatóanyagok között, amelyek jelentős változást tudtak volna elérni FSHD-s izomsejt kultúrákban DUX 4 elnyomására. Ezek ugyanis nem hagyták érintetlenül az izomsejt formációját, vagy más kedvezőtlen biztonságiprofillal bírtak. Ezért a cél a kizárólag FSHD-t célzó molekulák megtalálása.
Cimkék:
  Izomdisztrófia - Facioscapulohumeralis (FSH/FSHD)
 
Várjuk jelentkezését
 
© Magyar Izomdisztrófia Társaság, 2009, minden jog fenntartva.