A Magyar Izomdisztrófia Társaság hivatalos honlapja.
Jóváhagyták az első Duchenne gyógyszert
Óriási lépés, óvatos öröm (nem hivatalos kivonatos fordítás az MD news szept. 15-i számából)
Utoljára frissítve: 2016. szeptember 20.

Az amerikai Food and Drug Administration jóváhagyta a  Sarepta Therapeutics’ Exondys 51 (eteplirsen) terápiáját az 51-es exonhibás dystrophin gén okozta Duchenne féle izomsorvadás kezelésére.

Bár ez a mutáció a DMD-s gyermekeknek csak 13%-át érinti, óriási lépés, hogy először sikerült kezelést találni a betegségre.
 
A jóváhagyás alapját az képezte, hogy Sarepta adatai szerint a betegekben nőtt a dystrophin szintje, ami a betegség lefolyásában pozitív hatásokkal járhat.
 
A pozitív hatások között a javult motoros funkciókat lehet feltételezni, de a szer teljes hatásosságának még vannak bizonyítandó területei. Ezért Sarepta post-klinikai vizsgálatokat is fog végezni. Amennyiben ezek a vizsgálatok nem járnak kimutatható eredménnyel, úgy az FDA visszavonhatja a szer engedélyét.

Az Exondys 51 piacra lépését számos visszautasítás előzte meg. Bár a szer fast track és árva gyógyszer designációt  és más, a jóváhagyást gyorsabbá tevő lehetőséget is kapott,a 2015-ös bemutatást az FDA 2016 áprilisában megkérdőjelezte azzal, hogy az eredmények csak csak marginálisak. A májusi halasztást követően az izomosorvadásos betegcsoportok nyomására sikerült végül a jóváhagyást elérni egy olyan betegségben, melynek nincs más lehetséges kezelése.
 
Az FDA bejelentésében hangsúlyozta, hogy a potenciális rizikókat szembeállította azzal, hogy egy debilitáló és életet veszélyeztető, jelenleg semmivel nem kezelhető betegségről van szó, és ezért döntött a jóváhagyás mellett.

Cimkék:
  Izomdisztrófia - Duchenne (DMD)
 
Várjuk jelentkezését
 
© Magyar Izomdisztrófia Társaság, 2009, minden jog fenntartva.