A Magyar Izomdisztrófia Társaság hivatalos honlapja.
Facio Therapies hatóanyag keresése FSHD terápiához
Nem hivatalos kivonatos fordítás, a cikkre egyik kedves tagunk hívta fel a figyelmet. Mindenkit arra bátorítok, hogy ha talál valami érdekeset a világhálón, s fordítást szeretne, küldje el nekem.
Utoljára frissítve: 2016. szeptember 18.

Facio újszerű eszközt fejlesztett az FSHD kísérletekhez
 
Facio Therapies létrehozta az első olyan validált platformot, amely képes nagyszámú hatóanyagot megvizsgálni abból a szempontból, hogy el tudják e nyomni a DUX4 gén kifejeződését.

 A kísérleteket FSHD-s betegek izombiopsziájából nyert sejtkultúrás izomsejtekben vizsgálják. Ezzel az eszközzel már 2016 végére  - Facio várakozásai szerint -több olyan hatóanyagot is sikerülhet találni, melyek a kívánt hatással rendelkeznek.
 
Facio kizárólagosan az FSHD oki terápiájára fókuszál.
 
FSHD esetében kulcsszerepe van a DUX4 fehérje nem kívánt termelődésének. Amikor ez a fehérje az izomsejtekben termelődik,toxikus hatása van. Egészséges emberekben ez a fehérje nem termelődik, mert a DUX4 gén gátlás alá kerül.

Facionak sikerült a DUX4 szintjét az érintett izomsejtekben mérhetővé tenni, ami mindezideig nem volt lehetséges. Így megnyílt az út a különféle hatóanyagok vizsgálatához, melyet az elkövetkező hónapokban meg is kezdenek.

A legígéretesebb hatóanyagok kiválasztása után megkezdődhetnek a human kísérletek is.

Facio Therapies misszója az, hogy a 25 éve folyó kutatási eredmények végre olyan FSHD terápiához vezessenek, melyek hatásosak és elfogadható árúak. Az ebből fakadó profitot pedig más, az FSHD-s betegek életminőségét javító egyéb projektek finanszírozására kívánják fordítani.

Cimkék:
  Izomdisztrófia - Facioscapulohumeralis (FSH/FSHD)
 
Várjuk jelentkezését
 
© Magyar Izomdisztrófia Társaság, 2009, minden jog fenntartva.