A Magyar Izomdisztrófia Társaság hivatalos honlapja.
REMÉNY - FSHD és más, immunrendszer által érintett miopátiák
nem hivatalos, kivonatos fordítás, egyik kedves betegtársunk értesített bennünket a cikkről a facebook oldalon A kísérletet figyelemmel fogjuk kísérni.
Utoljára frissítve: 2015. február 02.

aTyr Pharma bejelentette az első, Physiocrine alapú terápia klinikai vizsgálatának megkezdését FSHD betegekkel

SAN DIEGO—January 26, 2015 – aTyr Pharma (“aTyr”),amely a Physiocrine alapú, ritka betegségek kezelésére kutatott és fejlesztett terápiákkal foglalkozik, bejelentette, hogy megkezdte az első Resolaris elnevezésű kísérleti gyógyszer klinikai tesztelését felnőtt FSHD betegekkel.

A Resolaris az első Physiocrine alapú terápiás gyógyszer jelölt. Az 1b/2 fázisú kettős vak, placebo kontrolált klinikai kísérlet 44 felnőtt FSHD pácienssel, több uniós országban folyik. A kísérlet ebben a fázisban a biztonságosságot és a tolerálhatóságot, valamint a Resolaris human biológiai útját vizsgálja.
 
A kutatók reményei szerint a Resolaris elő fogja segíteni az izom egészségét FSHD-s betegekben, akik krónikus izomkárosodásoktól szenvednek . Az FSHD kísérlet az első humán kísérlet a természetesen előforduló,  fiziológiai modulator csoporttból származó proteinnel, a Physiocrine-nel. - A hatóanyag azt a fiziológiai utat aktiválja, amely az egészséges vázizmokhoz szükséges.

A Physiocrines olyan természetesen előforduló protein (fehérje), amely elősegíti a homeostasis-t, egy olyan folyamatot, amely alapvető a stressznek kitett, vagy beteg szövet regenerálódásához. A Physiocrine a tRNS synthetase extracelluláris jelző régiója, egy ősi enzimcsalád, mely egy alapvető lépést katalizál a fehérje szintézisben. A Physiocrine az immunrendszer endogen modulátora.

 A Physiocrine alkalmazása lehetőséget kínál biológia utak modulálására olyan új természetesen előforduló mechanizmusok által, melyek közül több is előnyös lehet immunmoduláns terápiák alkalmazásában, kedvezőbb eredménnyel és kevesebb mellékhatással a betegek számára.
 
A Resolaris az első intravénás fehérje terápiás szer lehet, amely olyan ritka miopátiák kezelésére szolgálhat, amelyben az immunrendszer is szerepet játszik. A Resolarist in vitro (laboratóriumban) human vázizom sejtekben lévő természetesen előforduló fehérjékből nyerték ki.

 

Cimkék:
  Izomdisztrófia - Facioscapulohumeralis (FSH/FSHD)
 
Várjuk jelentkezését
 
© Magyar Izomdisztrófia Társaság, 2009, minden jog fenntartva.