A Magyar Izomdisztrófia Társaság hivatalos honlapja.
Tadalafil kísérlet - nem csak DMD-s betegeken segíthet
Rados Ágnes összefoglalóját a DMD csoport oldaláról vettük át. A Tadalafil már létező gyógyszer, és bár DMD-s gyerekeken végeznek vele klinikai kísérleteket, nem DMD specifikus, más izombetegségben is segíthet. Gyulladáscsökkentő és izom oxigén ellátottság növelő szer.
Utoljára frissítve: 2014. november 15.

Tadalafil, PDE inhibitor   

Kezdem egy kis felvezetővel:

A DMD betegeknél a NOS (nitrogen-monoxid szintetizáló enzim) sem megfelelő mennyiségű az izomban köszönhetően a disztrofin hiányának. Viszont nagyon fontos szerepet játszik az emberi szervezetben.  Mivel magam sem vagyok tisztában ennek a jelentésével ezért utána kerestem. Könyvelő vagyok nem biokémikus…..J

„Az emlősök, beleértve az embert, a nitrogén-monoxid (NO, angolul nitric oxid) egy fontos celluláris jelátviteli molekula, amely részt vesz számos fiziológiai és patológiás folyamatokban. A nitrogén-monoxid az emberi szervezet egyik kulcsmolekulája. Annak ellenére, hogy egy egyszerű molekula, a nitrogén-monoxid fontos biológiai szabályozó és alapvető eleme a neurológiai, fiziológiai és az immunológiai folyamatoknak. Egészséges szervezetben alapvető a keringésszabályozásban – az érelmeszesedés, a szívinfarktus, az agyi érkatasztrófák bekövetkezése elleni folyamatokban – játszott szerepe.Az immunrendszer gyulladásért felelős sejtjei (macrophagok, neutrophilek) nitrogén-monoxidot termelve baktericid, antivirális és tumorellenes hatást fejtenek ki a gazdaszervezet védelmét szolgálva. A nitrogén-monoxidot az élő szervezet sejtjei szintetizálják, ami a képződés helyéről gyorsan a szomszédos sejtekhez áramlik, és ezzel számos élettani funkciót befolyásol. Kulcsszerepe van a szív működésében és az érrendszerben a vérnyomás és az egyes életfontosságú szervek vérellátottságának fő szabályozójaként. Hatására az erek simaizomzata elernyed, az erekben a vérrögök képződése csökken. Fehérvérsejtekben termelődve elöli a baktériumokat, szervátültetéseknél pedig a szervkilökődés veszélyét csökkenti. A férfiimpotencia hatásos ellenszere.„

Nos, a NOS enzim kulcsfontosságú az izomsejtek vérellátásában, ami elősegíti a gyulladáscsökkentést és a regenerációt.  Az izomláz alaptézise a tejsavó kicsapódásról egy picit átalakult és a tudomány jelenlegi állapota szerint a fő kiváltó oka az ödéma, ami az izmok túlterheltsége után az izomrostok között keletkezik. Ami egy kalciummal teli folyadék. Ez feszíti az izmokat, amitől azok begyulladnak. DMD betegségnél ez a gyulladásos folyamat szinte állandóan fenn áll, amitől sokkal sérülékenyebb a szövet.
A tadalafil ellazítja az ereket, növeli az véráramlást növelő ( ezáltal növeli az oxigén ellátást)tulajdonsága elősegíti a szövetek közti ödéma mihamarabbi kitisztulását, ezért csökken a gyulladás és a szervezetnek van alkalma a gyulladás helyett a regenerálódásra összpontosítani. 

Mivel a tadalafil egy létező gyógyszer, cialis néven fut az EliLillyCompany gyógyszere.  A DMD mellett számos betegségnél tesztelik.
Alap tulajdonságai közé tartozik, hogy egy tabletta hatása akár 24óráig is tart, jó felszívódású, nagy biztonsággal szedték a felnőtt férfiak, továbbá elsőnek 17 DMD betegen próbálták és nem jelentkezett komolyabb mellékhatás.

Az előadáson MRI felvételek mutattak mdx egerek izomödémájáról. A felvételek szerint az izm, annak terhelése után teljesen beödémásodott, míg tadalafil használatával közel olyan állapotban volt, mint nyugalmi állapotban. Csatolom a képet. Ezt a vizsgálatot DMD pácienseknél is elvégezték, az eredmény megegyezett. Még terhelés után 48 óra elteltével is nyugalmi állapotot mutatott az izomszövet.

A jelenlegi kipróbálás tavaly ősszel kezdődött 7-14 éves korú betegekkel. Kétszer 48 hétig tart. Ez első 48 hétben a gyerekek fele placebót a másik fele gyógyszert kap kétféle adagolásban. 0,3mg/kg illetve 0,6mg/kg. Ezt követi a következő 48 hetes periódus ahol mindenki a gyógyszert kapja.
A résztvevő gyerekek száma 306fő. A kipróbálást a világ különböző pontjain végzik az Államoktól Európán át egészen Taiwan-ig.

Azt nem tudom, és az előadó sem tért ki, hogy a gyógyszer elkezdését meg kell-e előznie kivizsgálásnak, gondolok itt szívvizsgálatra, laborra, stb….

Saját gondolat: ha ekkora létszámmal dolgoznak, akkor lehetséges, hogy tényleg kevés mellékhatással kell számolni?

Az előadó szerint az első 48 hét eredményét heteken belül publikálni fogják – én személy szerint nagyon várom - .

A feltett kérdésemre, hogy milyen életkortól ajánlott a gyógyszer adása azt felelte, hogy minél hamarabb.

Cimkék:
  Gyógyszerkísérlet
  Izomdisztrófia (általános)
  Izomdisztrófia - Duchenne (DMD)
 
Várjuk jelentkezését
 
© Magyar Izomdisztrófia Társaság, 2009, minden jog fenntartva.