A Magyar Izomdisztrófia Társaság hivatalos honlapja.
FSHD és oxidatív stressz
Újabb hír az oxidatív stressz és az FSHD kapcsolatáról. Bár erről a témáról már írtunk, de hátha valaki nem követte
Utoljára frissítve: 2014. március 04.

FSHD – első jelentős hatóanyag vizsgálati eredmény

Az FSHD a leggyakoribb izomsorvadás, a világon több, mint 500000 embert érint. Genetikai okokra vezethető vissza, generációkról generációkra öröklődik, bár az esetek 30%-a olyan spontán előfordulás, ahol nincs családi előzmény. A betegségnek nincs gyógymódja, de a 2014 február elsején, a Sceletal Muscle kiadványban publikált tanulmány szerint a kutatóknak sikerült több tucatnyi olyan hatóanyagot azonosítani, melyek a későbbi terápiák alapjául szolgálhatnak

“Ez az első jelentős hatóanyag vizsgálat az FSHD gyógyítására”Sok év befektetése az alapkutatásba, a betegség genetikájának megértésébe és a sejtalapú kísérletek kifejlesztésébe lehetővé tette, hogy potenciális gyógyszerjelölteket azonosítsunk.”
 
A legújabb kutatások egy rejtélyes fehérje, a DUX4 szerepére világítottak rá, mint az elsődleges gyanusítottra az FSHD okozói között. Normális esetben a felnőtt izomban alvó gén működik és mérgezi az izomsejteket az FSHD esetében. A betegség az arc, a felkar és a lapocka izmainak degenerációjával jár, innen is kapta a nevét. Az FSHD érintheti a has és a lábak izmait is, súlyos mozgáskorlátozottságot okozva.
 
A DUX 4 hatásainak közömbösítéséért folyó kutatást Michael Kyba, a Minnesotai Egyetem kutatója  vezette, és egerekből nyert éretlen izomsejteket DUX 4 fehérje termelésére késztetett egy kontrolált genetikai kapcsolóval, doxycyclint adagolva a petri csészébe
 
Amikor a DUX4 bekapcsolódik, a sejt elkezd elhalni és érzékenyebbé is válik a különböző kémiai inzultusokra. Ekkor a kutatók különböző hatóanyagokat kezdtek adagolni a sejtkultúrákba, figyelve, hogy melyik képes megmenteni a sejtet.

Több ezer hatóanyag került vizsgálatra, 1120  FDA által off patent-nek minősített gyógyszer és 43000 egyéb kemikália. A kutatás végül 52 jelölt hatóanyagra szűkült le.
 
“ Érdekes módon, a jelöltek kétharmada az oxidative stressztől védi a sejteket. Bár a sejtkultúra eredményeit nem lehet egy az egyben extrapolálni a human szervezetre, a kutatók bizakodóak a tekintetben, hogy az oxidative stress elleni védelem hatásos lehet az FSHD esetében.
 
A további kutatások minden egyes kiválasztott jelölt hatóanyag további vizsgálatát igénylik, hogy a precíz mechanizmust az anti DUX4 hatás mögött meg lehessen érteni. A legígéretesebbekből pedig gyógyszerkísérletek kifejlesztése indulhat. Minden hatóanyag vizsgálat abban is segíthet, hogy jobban megértsük, hogyan okozza a DUX 4 a betegséget. .

Cimkék:
  Izomdisztrófia - Facioscapulohumeralis (FSH/FSHD)
 
Várjuk jelentkezését
 
© Magyar Izomdisztrófia Társaság, 2009, minden jog fenntartva.