A Magyar Izomdisztrófia Társaság hivatalos honlapja.
A vér szűrésével sikerült eltávolítani a génbejuttató virális eszközök elleni ellenanyagokat
Nem hivatalos kivonatos fordítás, az eredeti cikk az mda.org honlapon található
Utoljára frissítve: 2013. december 09.


A vér szűrésével sikerült eltávolítani a génbejuttató virális eszközök elleni ellenanyagokat

A  plasmapheresis igéretes útnak tűnik a génterápiák esetében a virális eszköz elleni ellenanyagok  legyőzéséhez. A terápiás gének bejuttatásához vírusokből készített eszközöket használnak, melyek ellen gyakorta már léteznek a szervezetben ellenanyagok, vélhetően a használt virussal való korábbi találkozásból.

A plasmapheresist autoimmune betegségekben használják, mint például a myasthenia gravis.

A kutatók majmok lábizmába juttattak be microdystrophin gent adeno-associated virus (AAV) segítségével. A microdystrophin génterápia a Duchenne féle izomdisztrófia kezelésének egyik kísérleti stratégiája. A majmok nem szenvedtek dystrophin hiányban. A kísérleti állatoknak már voltak ellenanyagaik az AAV ellen, valószínűleg korábban kialakult fertőzésből. Az állatok egy része nem kapott kezelést, más részüknél csak a plasmapherezist végezték el, míg egy részük immunelnyomó kezelést kapott.

 Az AAV ellen már ellenanyaggal rendelkező.  plazmapherezissel kezelt majmok esetében nagyobb mértékben volt kimutatható a bejuttatott gén a célzott izomrostokban, mint azokban a majmokban, melyekben nem volt ellenanyag kimutatható a kísérletet megelőzően. Az immunszupresszáns gyógyszerekkel kezelt majmok esetében nem volt különbség a nem kezelt állatokkal összehasonlítva.

A kísérlet más nemkívánatos immunválaszt nem vizsgált, így nem célozta az újonan termelődő dístrophin fehérje ellen képződő ellenanyagokat. Ezek elnyomására más eszközök szükségesek.

Cimkék:
  Gyógyszerkísérlet
  Izomdisztrófia (általános)
  Izomdisztrófia - Duchenne (DMD)
 
Várjuk jelentkezését
 
© Magyar Izomdisztrófia Társaság, 2009, minden jog fenntartva.