A vér szűrésével sikerült eltávolítani a génbejuttató virális eszközök elleni ellenanyagokat
A plasmapheresis igéretes útnak tűnik a génterápiák esetében a virális eszköz elleni ellenanyagok legyőzéséhez. A terápiás gének bejuttatásához vírusokből készített eszközöket használnak, melyek ellen gyakorta már léteznek a szervezetben ellenanyagok, vélhetően a használt virussal való korábbi találkozásból.
A plasmapheresist autoimmune betegségekben használják, mint például a myasthenia gravis.
A kutatók majmok lábizmába juttattak be microdystrophin gent adeno-associated virus (AAV) segítségével. A microdystrophin génterápia a Duchenne féle izomdisztrófia kezelésének egyik kísérleti stratégiája. A majmok nem szenvedtek dystrophin hiányban. A kísérleti állatoknak már voltak ellenanyagaik az AAV ellen, valószínűleg korábban kialakult fertőzésből. Az állatok egy része nem kapott kezelést, más részüknél csak a plasmapherezist végezték el, míg egy részük immunelnyomó kezelést kapott.
Az AAV ellen már ellenanyaggal rendelkező. plazmapherezissel kezelt majmok esetében nagyobb mértékben volt kimutatható a bejuttatott gén a célzott izomrostokban, mint azokban a majmokban, melyekben nem volt ellenanyag kimutatható a kísérletet megelőzően. Az immunszupresszáns gyógyszerekkel kezelt majmok esetében nem volt különbség a nem kezelt állatokkal összehasonlítva.
A kísérlet más nemkívánatos immunválaszt nem vizsgált, így nem célozta az újonan termelődő dístrophin fehérje ellen képződő ellenanyagokat. Ezek elnyomására más eszközök szükségesek.
|