A Magyar Izomdisztrófia Társaság hivatalos honlapja.
Immunreakció génterápiás kísérletekben
A tegnapi Molekuláris Medicina Mindenkinek előadáson is elhangzott, hogy a sikeres fehérjeneutralizáló és egyéb génterápiás kísérletek egyik nagy akadálya a páciensek immmunszervezetének védekezése. Az alábbi cikk, mely nem hivatalos, kivonatos fordítás (eredeti az mdausa.org honlapon, szintén erről szól.
Utoljára frissítve: 2012. május 30.

Immunválasz génterápiás kísérletekben

A sikeres génterápiákat – a terápiás gének bevitelét – immunválasz akadályozza. Ez az akadály, ill. ennek átlépése volt a témája az amerikai Gén és Sejt Terápia Társaság Szimpóziumának. A Társaság 15, éves ülését májusban, Philadelphiában tartotta.

Immunválasz, mint akadály

A neuromusculáris betegségek sikeres génterápiájának nem kívánt akadálya a páciens immunrendszerének védekezése.
Például, a Duchenne féle izomdisztrófiában az átprogramozott génekből újonan szintetizált fehérje klinikai kísérletekben immunválaszt indukált. A Limb-girdle izomdisztrófiában (LGMD) a vírus hordozó, melynek segítségével vitték a szervezetbe a géneket, váltott ki immunreakciót.

A biztonságos és hatásos, izom és idegszövetekre irányuló génterápia elengedhetetlen feltétele olyan stratégiák kifejlesztése, melyek ezt a nem kívánt immunválaszt megkerülik.

"A szimpózium rendkívül értékes volt, mivel a világon a legjobb génterapeuták számára lehetőséget kínált a találkozásra, a klinikai kísérletek eredményeinek megbeszélésére. A témát mélységében is megvitattuk és új elképzelések is napvilágot láttak az akadályok leküzdésére.” mondta az egyik kutató.

Az alábbiakban néhány kutató gondolata olvasható:

- A DMD kísérletekben néhány beteg immunreakciót mutat dystrophinra, arra az izom proteinre, mely nem termelődik ezen betegekben, és a génterápia ennek a proteinnek a termelődését hivatott elősegíteni. A szteroidok, mint a prednisone és a deflazacort csökkentik az immunreakciót, de azt még nem tudjuk, hogy ez az immunválasz pontosan mit is jelent. Ha alaposabban utánajárunk, kiderül, hogy az egészséges emberek  immunrendszere is mutat enyhe reakciót a dystrophinra.
- A hemophilia (vérzékenység) esetében is immunválaszt váltott ki az újonan szintetizált proteint bejuttató virális hordozó. Azt még nem tudjuk, hogy magát a terápiás hatást is akadályozza e az immunreakció.

Cimkék:
  Genetika
  Kutatás
 
Várjuk jelentkezését
 
© Magyar Izomdisztrófia Társaság, 2009, minden jog fenntartva.