Az amerikai FDA-tól zöld utat kapott a Biostrophin a humán tesztek elindítása, amelyben 6 fiú vesz részt. A klinikai kipróbálás során a felkarokba hatóanyagot és placebót injekcióznak (ettől lesz kettős vak teszt). A hatóanyag minidisztrofin (ez a normál méretű disztrofinnál kisebb, mert intronokat nem tartalmaz), amelyet AAV-vektor (BNP=Biological Nano Particles) szállít az izomsejtekig.
Néhány hét elteltével biopsziás mintákat vizsgálnak és kiterjedt egészségügyi és fizikai tesztekkel
ellenőrzik a fiúk állapotát. A lengyel forrásban meginterjúvolt Dr. Jerry Mendell azt mondja, hogy az eredmények bíztatóak, a következő lépés pedig az, hogy egyszerűsítsék a bejuttatást azzal, hogy azt szimplán a keringési rendszerbe injektálják.

Az előzményekről annyit érdemes talán megemlíteni, hogy ez egy MDA által támogatott project és 2007-ben azt tervezték, hogy 2010-re patikai szert kreálnak belőle. David Feder óvatosabban, öt évvel kitolja a termékbevezetést, mert szerinte a kutatás során felhasznált retriever modellek nem megbízhatóak (a kutyáknál előfordul, hogy disztrofin gén hiányában sem jelenik meg a Duchenne fenotipus).A szer fejlesztésében résztvevő Asklepio BioPharmaceuticals honlapja elég szűkszavú és nem is tűnik up-to-date-nek, a két cikk pedig néhány ponton eltér. Minenesetre az eredmény így is igazán jelentős, hiszen a termék nem mutációspecifikus, így minden Duchennes páciens számára javulással kecsegtethet, ha valóban sikeres a termék.
Egyébiránt a sebességből megint az látszik, hogy Obama jótékony hatással van a kutatásokra.

 

(A fenti szöveg a Miskó Alapítvány szellemi terméke, köszenet érte!)