A Magyar Izomdisztrófia Társaság hivatalos honlapja.
Humán teszten a minidisztrofin
Az amerikai FDA-tól zöld utat kapott a Biostrophin a humán tesztek elindítása, amelyben 6 fiú vesz részt. A klinikai kipróbálás során a felkarokba hatóanyagot és placebót injekcióznak (ettől lesz kettős vak teszt).
Utoljára frissítve: 2009. augusztus 09. - Ugrás a hozzászólásokhoz (3 hozzászólás)
Az amerikai FDA-tól zöld utat kapott a Biostrophin a humán tesztek elindítása, amelyben 6 fiú vesz részt. A klinikai kipróbálás során a felkarokba hatóanyagot és placebót injekcióznak (ettől lesz kettős vak teszt). A hatóanyag minidisztrofin (ez a normál méretű disztrofinnál kisebb, mert intronokat nem tartalmaz), amelyet AAV-vektor (BNP=Biological Nano Particles) szállít az izomsejtekig.
Néhány hét elteltével biopsziás mintákat vizsgálnak és kiterjedt egészségügyi és fizikai tesztekkel
ellenőrzik a fiúk állapotát. A lengyel forrásban meginterjúvolt Dr. Jerry Mendell azt mondja, hogy az eredmények bíztatóak, a következő lépés pedig az, hogy egyszerűsítsék a bejuttatást azzal, hogy azt szimplán a keringési rendszerbe injektálják.

Az előzményekről annyit érdemes talán megemlíteni, hogy ez egy MDA által támogatott project és 2007-ben azt tervezték, hogy 2010-re patikai szert kreálnak belőle. David Feder óvatosabban, öt évvel kitolja a termékbevezetést, mert szerinte a kutatás során felhasznált retriever modellek nem megbízhatóak (a kutyáknál előfordul, hogy disztrofin gén hiányában sem jelenik meg a Duchenne fenotipus).A szer fejlesztésében résztvevő Asklepio BioPharmaceuticals honlapja elég szűkszavú és nem is tűnik up-to-date-nek, a két cikk pedig néhány ponton eltér. Minenesetre az eredmény így is igazán jelentős, hiszen a termék nem mutációspecifikus, így minden Duchennes páciens számára javulással kecsegtethet, ha valóban sikeres a termék.
Egyébiránt a sebességből megint az látszik, hogy Obama jótékony hatással van a kutatásokra.
 
(A fenti szöveg a Miskó Alapítvány szellemi terméke, köszenet érte!)
Cimkék:
  Gyógyszerkísérlet
  Izomdisztrófia (általános)
  Izomdisztrófia - Duchenne (DMD)
Hozzászólások:
Lukács Andrea Wanda
2009. augusztus 08. 18:47:11
Kedves Angyalszárnyak!

Természetesen nem bánom, ha felhasználjátok az írásaimat a honlapotokon, de legközelebb írjátok oda a forrást, mert ez így plágium. A szöveg a Misko Alapítvány szellemi teméke, kérlek korrigáljátok a bejegyzést.

Gratulálok a honlaphoz!
Üdvözlettel,
Lukács Andrea Wanda
Akli Imre
2009. augusztus 09. 19:09:09
Kedves Andrea!

Teljesen igaza van, véletlenül elmaradt a forrás megjelölése. Bocsánat érte, a hibát javítottam.

Akli Imre
Lukács Andrea Wanda
2009. augusztus 12. 08:18:43
Köszi!
Látom azóta már új téma is bekerült. :)

Üdv,
A
Hozzászólok:
Felhasználónév:
Jelszó:
Szöveg:
 
 
 
Várjuk jelentkezését
 
© Magyar Izomdisztrófia Társaság, 2009, minden jog fenntartva.