A Magyar Izomdisztrófia Társaság hivatalos honlapja.
Fiam LGMD 2C típusú beteg
Kérdés (Reisz Andrea, 2010. június 14.)

Dr. Molnár Mária Judit

Kedves Doktornő !

Fiam LGMD 2C típusú beteg.
Az EMEA 2004-es döntése szerint a GÉNETHON forgalomba hozatali engedélyt kapott egy termékre már 2004-ben, mellyel emberi gamma-sarcoglycán gént hordozó adenovírust juttatnának a szervezetbe.
EMEA száma:EMEA/OD/049/04
Döntés:C(2004)4227-21/10/2004
Szeretném megtudni, hogy hol tartanak, meddig jutottak a klinikai tesztekkel? Esetleg más foglalkozik ugyanezzel a kísérlettel ?
Válaszát előre is köszönöm.
Válasz (Dr. Molnár Mária Judit, 2010. június 09.)

Kedves Érdeklődő!

A levelében felvetett kérdést megvizsgáltuk és az alábbiakat találtuk:
· 2004 Oct regisztrálta az EMEA orphan drug-ként a kérdéses készitményt
· 2006 Nov PhI/II klin. vizsg. indítása
· A Thomson-pharma anyaga szerint (2009 Dec legutolsó update): feltételezhetően leállították a vizsgálatot
· A cég (Genethon) honlapján a leállításról nincs információ
· Marketing szempontból a készítménynek nincs trade neve:

Ezek alapján valószinűleg nincs forgalomban a készítmény („adeno-associated viral vector containing the human gamma sarcoglycan gene”).
Üdvözlettel

Molnár Mária Judit
Cimkék
  Izomdisztrófia - Limb-Girdle (végtagöv típusú) (LGMD)
Tovább a kérdésekhez
 
Várjuk jelentkezését
 
© Magyar Izomdisztrófia Társaság, 2009, minden jog fenntartva.